Medicinrådets nye behandlingsvejledning for nydiagnosticerede patienter med myelomatose, som er kandidater til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte, kan blive et vigtigt skridt mod adgang til de firestofregimer, som danske myelomatoselæger længe har efterspurgt.
Det skriver Hæmatologisk Tidsskrift på baggrund af Medicinrådets nye protokol for evidensgennemgang.
Danske myelomatoselæger ønsker at kunne tilbyde de mest effektive firestofkombinationer til yngre patienter med nydiagnosticeret myelomatose.
Ifølge Hæmatologisk Tidsskrift åbner Medicinrådets nye behandlingsvejledning døren for, at moderne firestofbehandlinger kan indgå i den kommende vurdering af førstelinjebehandlingen til patienter, som er egnede til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte.
For de fleste patienter er det måske ikke en nyhed, der umiddelbart vækker opsigt. Men i virkeligheden kan det få stor betydning. Den første behandling er ofte den vigtigste i hele sygdomsforløbet. Det er her, der er størst mulighed for at opnå en dyb remission og mange år med god sygdomskontrol.
Netop derfor har danske hæmatologer længe argumenteret for, at patienter bør have adgang til de firestofregimer, som allerede anvendes i en række andre lande.
Overlæge Ida Bruun Kristensen, der er forperson for Dansk Myelomatose Studiegruppe, siger til Hæmatologisk Tidsskrift, at firestofbehandlingerne er de mest effektive behandlinger, vi har til rådighed i dag. Hun understreger, at målet er at opnå den bedst mulige remission så tidligt som muligt, fordi den første remission typisk er den længste.
Baggrunden er de seneste års internationale studier, som har vist, at tillæg af et CD38-antistof til den etablerede trestofbehandling kan øge andelen af patienter, der opnår meget dybe behandlingsresponser, og samtidig forlænge tiden, før sygdommen vender tilbage.
For patienterne handler det ikke kun om tal i videnskabelige artikler. En længere sygdomskontrol kan betyde flere år med færre symptomer, færre behandlingsskift og længere perioder, hvor sygdommen fylder mindre i hverdagen.
Derfor har mange læger været skuffede over, at danske patienter indtil nu ikke har haft adgang til disse regimer som standardbehandling. Da Medicinrådet tidligere vurderede Dara-VRd, blev behandlingen afvist med henvisning til forholdet mellem effekt og omkostninger.
Den nye vejledning ændrer ikke i sig selv på patienternes adgang til behandling. Men den viser, at Medicinrådet nu anerkender de CD38-baserede firestofregimer som relevante behandlingsmuligheder i første linje. Næste skridt bliver rådets vurdering af, hvilke konkrete behandlinger der skal anbefales, hvad man vil betale for.
Ida Bruun Kristensen fremhæver over for Hæmatologisk Tidsskrift, at Medicinrådet denne gang er mere tydeligt omkring de effektmål, der indgår i vurderingen. Samtidig peger hun på en velkendt udfordring inden for myelomatose: Ved førstelinjebehandling kan der gå mange år, før der foreligger modne data for samlet overlevelse. Hvis man lægger for stor vægt på disse data, risikerer man at forsinke adgangen til behandlinger, som allerede har vist betydelige gevinster for patienterne på andre vigtige mål.
Hun peger desuden på, at patienter med højrisiko-cytogenetik fortsat har dårligere prognose end andre patienter, og at det derfor er vigtigt, at kommende anbefalinger også tager højde for forskelle mellem patientgrupper.
For patienterne er den nye vejledning først og fremmest interessant, fordi den kan være begyndelsen på et skifte. I mange år har danske patienter måttet se til, mens nye standarder blev indført i andre lande, uden at det var synligt i Medicinrådets vejledninger. Nu er spørgsmålet, om Medicinrådets videre arbejde, og den øgede transparens, vil føre til, at danske patienter får adgang til den behandling, som mange hæmatologer allerede betragter som den bedste tilgængelige førstelinjebehandling.