For over et år siden afviste Medicinrådet, at danske myelomatosepatienter kunne få CAR-T-cellebehandlingen cilta-cel. I mellemtiden er myelomatosepatienter døde som en konsekvens af denne beslutning, mens andre har måttet leve med en væsentligt forringet livskvalitet.
På onsdag den 26. november genvurderer Medicinrådet cilta-cel. Et nej vil medføre, at endnu flere dør unødigt tidligt eller må leve med vedvarende forsøg på at holde sygdommen i ro ved hjælp af ældre og, i mange tilfælde, mere barske behandlingsmetoder.
Den tidligere formand for Medicinrådet, Steen Werner Hansen, og den nuværende formand, Jørgen Schøler (på billedet over artiklen), har gang på gang forsvaret, at Medicinrådet konkluderer, at behandlinger som fx cilta-cel enten ikke har veldokumenteret virkning eller har for alvorlige bivirkninger – selv når dette er i modstrid med al eksisterende videnskabelig evidens.
Når det gælder myelomatose, også kaldet knoglemarvskræft, er de eksisterende behandlinger, som fx højdosis kemoterapi med stamcelletransplantation, så voldsomme, at kun de lidt yngre og stærkeste patienter kan tåle dem. Mange bruger et år eller mere på at komme sig efter behandlingen. Behandlingen er effektiv og kan give nogle patienter flere sygdomsfrie år, men for andre er effekten lille eller kortvarig.
Og så angiver formændene for Medicinrådet, at cilta-cel er for dyr, og altså, at danske myelomatosepatienter ikke er prisen værd.
Det ville være til at forstå, hvis de blot holdt sig til, at danske patienter ikke er pengene værd. Det kan vi jo diskutere politisk. Men den vedvarende undertrykkelse af videnskabelig evidens og forskningsresultater er, mildest talt, stærkt problematisk.
Næsten 98 procent oplever effekt af cilta-cel
Forsøg med cilta-cel på svært behandlede patienter – i de sidste behandlingslinjer, hvor der ikke var mere tilbage at prøve – viste sig at være effektive for 98 procent af de patienter, der modtog CAR-T-behandlingen. Vi taler her om patienter, der har afprøvet alle andre behandlingsmuligheder uden effekt, og hvor ingen alternativer var tilbage.
70 procent af de behandlede opnåede fuld respons, hvilket betyder, at der ikke længere er målbar kræft tilbage. For mange af disse patienter er det første gang i deres sygdomsforløb, at en behandling helt har formået at slå kræften tilbage.
Der er bivirkninger og risiko ved alle behandlinger, men de danske og internationale læger har nu så mange erfaringer med brugen af CAR-T cellebehandling at de anser bivirkningerne som håndterlige. Og i forhold til fx højdosis kemoterapi, så er det for rigtig mange kun de første 1-2 måneder efter behandlingen man er nødt til at overvåge patienten tæt.
Livskvalitet
Endnu en afvisning, når Medicinrådet revurderer cilta-cel på tirsdag, er ikke blot en reel dødsdom for de patienter for hvem dette er sidste chance. For rigtig mange vil det også betyde stærkt forringet livskvalitet.
CAR-T cellebehandlingerne er engangsbehandlinger og mange oplever for første gang i mange år, at de ikke skal være i vedvarende behandling og at de kan få lov at føle sig som raske.
Se også artiklen om Gunhild Haugejorden, der købte CAR-T behandling i Tyskland i Myelomatosebladet.