Torben Plesner har følgende kommentarer til pressemeddelsen.
Det er et stort fremskridt i behandlingen af myelomatose.
Pomalidomid er nummer 3 i rækken af ”IMIDS” startende med Thalidomid, dernæst Revlimid og nu Pomalidomid, som er mere aktivt end Revlimid og Thalidomid med samme bivirkningsprofil som Revlimid (dvs. ikke neuropati som Thalidomid kan give, men lidt hæmning af knoglemarven).
Vi og andre danske centre har deltaget i forsøget, så vi er fortrolige med stoffet og klar til at bruge det så snart medicinalfirmaet får markedsføringstilladelse, og det lover jer dig at de arbejder hårdt på at få meget snart (få måneder?).
Selve meddelelsen:
ASHs 54. årsmøde: Nyt håb for patienter med myelomatose:
Pomalidomid viser signifikant forbedring i overlevelse og progressionsfri overlevelse hos patienter med myelomatose
København 15.01.2013: Myelomatose er en kræftsygdom i knoglemarven, som udgøres af maligne plasmaceller. Den relative overlevelse for myelomatose patienter er omkring 40 % efter fem år. Størstedelen af myelomatose patienterne har allerede symptomer ved diagnosetidspunktet, hvor behandling er nødvendig. Dog findes der endnu ikke en helbredende behandling.
På American Society of Hematologys (ASH) 54. årsmøde, præsenterede Celgene data fra et meget lovende fase III-studie om Pomalidomid. Pomalidomid er en ny livsforlængende behandling af myelomatose. Resultaterne fra fase-III studiet giver nyt håb til patienter med refraktær myelomatose – det vil sige patienter, der ikke reagerer på behandling, hverken indledende behandling eller behandling af tilbagevendende sygdom.
Fase-III studiet er et multicenter, randomiseret, open-label studie (MM-003, n = 455), som sammenligner Pomalidomid kombineret med lavdosis Dexamethason med højdosis Dexamethason hos patienter med refraktær myelomatose, hvor behandling med både Bortezomib og Lenalidomid (hver for sig eller i kombination) ikke har haft en bedrende effekt.
Ud fra studiet er der lavet en interim analyse, som viser, at Pomalidomid kombineret med lavdosis Dexamethason resulterede i en signifikant statistisk forbedring i overlevelse (OS) (median OS ikke nået vs 7,8 måneder, HR, 0,53, P <0,001). Desuden var den progressionsfrie overlevelse (PFS) signifikant længere hos patienter, som fik Pomalidomid kombineret med lavdosis Dexamethason sammenlignet med dem, der fik højdosis Dexamethason (median 3,6 måneder vs 1,8 måneder).
Patienterne blev skiftet over til Pomalidomid
Som følge af de betydelige forbedringer i både PFS og OS, anbefalede komiteen, der monitorerede studiet (Data Monitoring Commitee), at de patienter, der endnu ikke havde haft effekt af behandling med højdosis Dexamethason, skulle skiftes over til Pomalidomid kombineret med lavdosis Dexamethason.
I maj 2012 blev der er blevet indgivet en ansøgning om markedsføringstilladelse (MAA) for Pomalidomid i kombination med lavdosis Dexamethason til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA). Celgene forventer en endelig afgørelse fra de europæiske myndigheder i anden halvdel af 2013.
“De nye data om Pomalidomid er bedre end forventet, og det er meget positivt, at både OS og PFS er signifikant forbedret. Det er med stor stolthed, at vi nu kan fortælle den gode nyhed og give nyt håb til de nordiske myelomatose patienter,” siger Bengt Gustavsson, medicinsk direktør, Celgene Nordic. Han tilføjer:
“Derudover er der i Europa igangsat et nyt studie om Pomalidomid (MM-010), hvor de første fem patienter er nordiske. Studiet er et non-komparativt klinisk studie, som skal evaluere sikkerhed, OS, PFS og objektiv responsrate. Vi ser frem til at se resultaterne af denne undersøgelse også.”
Fakta om Pomalidomid
Pomalidomid er en IMiD ®. Pomalidomid og andre IMiD indholdsstoffer bliver fortsat evalueret i mere end 100 kliniske studier. IMiD indholdsstoffer er generelt dækket af en omfattende beskyttelse af godkendte og ventende patentansøgninger i USA, EU og andre regioner.
Fakta om myelomatose
Myelomatose (også kendt som multiple myeloma eller kronisk kræftlidelse i knoglemarven) er en form for blodkræft, hvor maligne plasmaceller overproduceres i knoglemarven. Plasmaceller er hvide blodlegemer, der hjælper med at producere antistoffer (immunoglobuliner), der bekæmper infektion og sygdom. De fleste patienter med myelomatose har celler, der producerer en form for immunoglobulin kaldet paraprotein (eller M-protein), som ikke er godt for kroppen. Derudover erstatter de maligne plasmaceller de normale plasmaceller og andre hvide blodlegemer, som er vigtige for immunsystemet. Myelomceller kan også knytte sig til andre væv i kroppen, såsom knogler, og producere tumorer. Årsagen til sygdommen er stadig ukendt.