I Danmark skal Medicinrådet godkende al ny og dyr hospitalsmedicin, før det må tages i brug på hospitalerne og kan komme patienterne til gode. Processen kan være langvarig, og selv om der er fastsat tidsfrister for behandlingen af ansøgninger om godkendelse, bliver de ofte overskredet. Flere danske medier har lavet analyser, der viser, at der også er sammenhæng imellem prisen på en behandling og om den bliver godkendt; jo dyrere behandling, jo sjældnere kommer der en godkendelse.
Det er Folketinget, der i 2016 har bestemt, at Medicinrådet skal have rollen som prioriteringsorgan for ny og dyr sygehusmedicin. Men folketingspolitikerne havde næppe forudset, at Medicinrådet syv-otte år senere ville komme til at blokere for væsentlige fremskridt i kræftbehandlingen på danske hospitaler, fordi nye og mere effektive behandlinger til en del forskellige kræftsygdomme næsten alle afvises af Rådet.
Når en model fejler
Måske egner Medicinrådets model sig slet ikke til godkendelse af ny og personlig kræftbehandling?
Når en model viser sig ikke at fungere, ikke indretter sig efter evidens (beviser for virkningen) og medfører, at fx CAR-T-behandling af knoglemarvskræft (myelomatose) ikke er tilgængelig, når den behøves, så er der noget helt galt. Også når manglende godkendelse betyder, at behandlingerne imod knoglemarvskræft ikke kan gives i den rækkefølge, der virker bedst.
Internationale eksperter som bl.a. Professor Dr. Hermann Einsele fra Tyskland, Nikhil Munshi fra Dana Farber i USA og fx Anna Sureda fra Spanien har for længst taget CAR-T i brug, og de undres over Danmark og Medicinrådet. Dr. Hermann Einsele er ikke kun undrende over vores manglende godkendelse af CAR-T til myelomatose, men også over at der ikke tages hensyn til den medicinsk bedste rækkefølge af behandlingerne.
Dansk Myelomatose Forening deltog i oktober i vores norske søsterorganisations seminar i Oslo, se Dr. Nikhil Munchi fra Dana Farber Institute i USA konkludere her (med norsk undertekst).
CAR-T før bispecifikke antistoffer
Professor Hermann Einsele er en af Europas mest anerkendte eksperter inden for knoglemarvskræft, myelomatose, samt de nye behandlinger såsom CAR-T og bispecifikke antistoffer.
I november deltog Hermann Einsele i DMSG‘s årlige symposium i Odense og på Dansk Myelomatose Forenings seminar, hvor over 300 medlemmer deltog.
Hermann Einsele finder det bekymrende, at CAR-T cellebehandling endnu ikke er blevet godkendt i Danmark, og han problematiserede dette yderligere ved at påpege, at det er afgørende at give CAR-T behandlingen før behandling med bispecifikke antistoffer, ikke omvendt.
Problemet er, at behandling med bispecifikke antistoffer og visse andre myelomatosebehandlinger udtrætter de T-celler, som skal høstes hos patienten forud for CAR-T behandlingen. Er høst ikke mulig, er behandlingen heller ikke. Samtidig pointerede Dr. Einsele, at bispecifikke antistoffer efter CAR-T-behandlingen ofte godt kan lade sig gøre.
Imidlertid har Medicinrådet netop i september afvist den første ansøgning om CAR-T-celler til myelomatose. De næste to behandlinger, der skal for Medicinrådet i løbet af det kommende år, er begge bispecifikke antistoffer (teclistamab og talquetamab). Godkendes disse behandlinger, vil de danske patienter kunne få dem – og det er naturligvis godt. Men det er mindre godt, at behandlingerne kommer til at blive godkendt i den fagligt forkerte rækkefølge.
CAR-T virker!
Man kan ikke bruge enkelteksempler som bevis, men det er alligevel godt at konkretisere betydningen for den enkelte. Her er det en af Hermann Einseles patienter, en 40-årig mand med knoglemarvskræft, myelomatose, hvor intet virkede, før han for tre år siden besluttede at tage en tidlig CAR-T behandling i brug. Ved sidste kontrol i marts 2023 er patienten fortsat sygdomsfri og har deltaget i cykelløbet London-Paris.
Forud for behandlingen havde kræften bredt sig, også udenfor knoglemarven og skelettet, med ekstramedullære myelomer. En situation, hvor prognosen normalt ikke er for god.
Behandlingsrækkefølge er vigtig
Eksperterne skal respekteres og de skal kunne foreslå behandlinger til godkendelse
Medicinrådet har i 2022 indført en ny procedure, hvor det er medicinalvirksomheden, der skal søge om godkendelse af en ny behandling. Efter sagsbehandlingen kan Medicinrådet så afvise eller eventuelt godkende behandlingen.
Ved at afvise at godkende den første CAR-T behandling til myelomatose får Medicinrådet den skubbet om bag i køen, om bag de bispecifikke antistoffer.
Det nytter ikke med en model, hvor eksperternes faglige viden om, hvad der virker, og ikke mindst i hvilken rækkefølge det virker, negligeres.
Det er nødvendigt med en model, der respekterer de danske og internationale hæmatologer og forskeres faglighed. En model, hvor det ikke udelukkende er ansøgninger fra medicinalbranchen, der afgør, hvilke behandlinger der skal søges om og tages i brug.
Danske knoglemarvspatienter, hvad nu?
Når situationen nu engang er den, at den rigtige behandling ikke er tilgængelig på det rigtige tidspunkt, hvad gør man så?
Tag hvad du kan få, nu!
På Dansk Myelomatose Forenings seminar i november blev det et af de helt store spørgsmål. Hvad når jeg eller min pårørende, på grund af Medicinrådets afvisning, ikke kan få CAR-T behandling i Danmark?
– Hvis jeg ikke kan få CAR-T, skal jeg så tage imod bispecifikke antistoffer eller andre behandlinger, som potentielt svækker effekten af efterfølgende CAR-T-behandling?
Professor Hermann Einsele svarede klart og tydeligt:
– Tag hvad du kan få nu, også selvom det betyder, at du mister chancen for at få fuldt udbytte af den bedste behandling senere!
En myelomatosepatient med aktiv myelomatose må og skal ofte have behandling her og nu. Der er ikke tid til vente og se ved fremskreden sygdom. Uden behandling af aktiv myelomatose lever man ikke ret længe.
Mange seminardeltagere gav udtryk for vrede og frustration over, at Medicinrådet og lægerne ikke har gjort dem opmærksom på problemstillingen med den korrekte rækkefølge af behandlingerne. I forhold til Medicinrådet er kritikken helt rimelig, for Rådet mener jo netop at basere sig på evidens. Men i forhold til lægerne er den reelle situation jo den, at de må arbejde ud fra de forhåndenværende søms princip. Det nytter ikke, at de holder nødvendig behandling tilbage til fordel for noget, der ikke er tilgængeligt for danske myelomatosepatienter – og måske slet ikke bliver det i en rum tid fremover.