Medicinrådet har nu godkendt cilta-cel (ciltacabtagene autoleucel, Carvykti) som behandling til patienter med myelomatose, der har modtaget mindst én tidligere behandling. Carsten Levin, formand for Dansk Myelomatose Forening udtaler:
– Det er et epokegørende skridt, som giver nyt håb til danske patienter.
CAR-T behandlingen er en engangsbehandling, hvor patientens egne T-celler omprogrammeres til at angribe kræftcellerne.
Selvom det endnu er for tidligt at konkludere, om behandlingen kan være helbredende, har resultaterne vist, at en del patienter kan leve årevis uden behov for yderligere behandling. Mange af de første patienter, som fik behandlingen i kliniske forsøg, har fortsat ikke oplevet tilbagefald efter mere end fem år.
Et stort skridt fremad
Dansk Myelomatose Forenings formand, Carsten Levin udtaler:
– Det er et epokegørende fremskridt, som giver nyt håb til danske myelomatosepatienter. Og han fortsætter:
– At danske patienter nu får adgang til CAR-T behandlingen cilta-cel allerede i anden behandlingslinje, er et gennembrud, som vil betyde markant bedre livskvalitet for mange. Hvor myelomatosepatienter i dag ofte skal gennem langvarige og vedvarende behandlingsforløb, får de nu muligheden for en engangsbehandling, der kan give årevis uden behov for yderligere behandling,” siger formanden for Dansk Myelomatose Forening.
Ovenfor har vi præsenteret den gode nyhed – og det er naturligvis det vigtigste. Men en så stor ændring i behandlingslandskabet rejser også mange spørgsmål blandt danske myelomatosepatienter. Derfor har vi valgt at gøre dette nyhedsindslag lidt længere end normalt.
Læs videre …
- hvis du vil se hvordan danske patienter har oplevet at få CAR-T behandlingen.
- Hvis du vil vide mere om hvilke patienter der kan få behandlingen.
- Hvis du undrer dig over, at man skal være refraktor overfor lenalidomid for at få CAR-T.
- Om ricisi og bivirkninger
- Om behovet for forebyggelse af infektioner – immunglobulin
Læs her om patienternes oplevelser med CAR-T
- I efteråret 2023 fik Dion, som den første danske myelomatosepatient, CAR-T cellebehandling. Han fik den i forsøgsprotokol og i første linje.
Det er også en rigtig god beskrivelse af hvordan CAR-T cellebehandlinge foregår. - Her i 2025 talte vi igen med Dion, for at høre om hans oplevelser og hvordan det er, fortsat at være sygdomsfri.
- Hvor Dion fik behandlingen i første linje, så fik Gunhild Haugejorden den i absolut sidste linje, da alt andet var forsøgt. Læs om hendes livsbekræftende oplevelse med behandlingen. Igen en god beskrivelse af forløbet og hvad det er lægerne er på vagt overfor med disse nye behandlinger.
- Eva Møllers beskrivelse af behahandlingen, og om hvordan familien selv endte med at betale for den er endnu et eksempel der viser hvor vigtigt det er at CAR-T nu er godkendt til myelomatosepatienter. Hun beskriver også hvordan hun har oplevet “bump på vejen” igennem behandlingen.
Hvem kan få behandlingen?
Medicinrådet anbefaler Carvykti til voksne patienter med myelomatose, der:
• har modtaget mindst én tidligere behandling,
• har haft tilbagefald efter behandling med lenalidomid,
• og som er stærke nok til at kunne tåle CAR-T behandling.
Medicinrådet lægger vægt på, at cila-cel giver en markant bedre effekt sammenlignet med nuværende behandlingsmuligheder. Patienterne har betydeligt længere progressionsfri overlevelse og en højere responsrate.
Lenalidomid
Dansk Myelomatose Forenings formand, Carsten Levin, rejser en væsentlig problemstilling omkring beslutningen om at patienten skal være refraktor overfor lenalidomid:
– En væsentlig diskussion, som fortsat udestår, er kravet om, at patienterne skal have modtaget behandling med lenalidomid og være refraktære over for dette lægemiddel – altså at det ikke længere virker – før de kan få adgang til CAR-T behandlingen. For nogle patienter kan dette krav vise sig at være uhensigtsmæssigt, særligt hvis de oplever svære bivirkninger af lenalidomid. Det gælder især ældre og mere skrøbelige patienter, hvor lenalidomid for nogen patienter kan være vanskeligt tålt, og kan ramme på livskvaliteten. Hvis kravet tolkes rigidt, kan det betyde, at man enten må tilbyde patienter en behandling, som ikke er hensigtsmæssig i deres situation, eller at de formelt set mister adgangen til CAR-T cellebehandlingen.
– Men uanset dette forbehold, så er det et kæmpe fremskridt. Erfaringerne fra CARTITUDE-1 forsøget, og de andre forsøg der ligger til grund for godkendelsen, er stærkt lovende. Her ser vi, at omkring en tredjedel af de patienter, som allerede var hårdt behandlede, efter mere end fem år fortsat ikke viser tegn på kræft. Når vi nu også i Danmark kan tilbyde behandlingen tidligere i sygdomsforløbet, er forventningerne endnu højere. For i de tidlige behandlingslinjer er patienternes immunsystem ikke udslidt, og da idéen med CAR-T netop er at bruge patientens egne T-celler til at bekæmpe kræften, er det afgørende, at de er så stærke som muligt for at opnå det bedste resultat.
Risici og bivirkninger
Cilta-cel har et andet bivirkningsmønster end de hidtidige mest intensive behandlinger mod myelomatose, såsom højdosis kemoterapi med stamcellestøtte (stamcelletransplantation). Hvor disse ofte er meget belastende, kan CAR-T behandlingen i mange tilfælde gives til patienter, som er ældre end dem, der typisk tilbydes de kraftigste behandlinger.
Behandlingen kræver dog fortsat højt specialiseret håndtering. I Danmark vil det formentlig være de samme centre, der i dag tilbyder stamcelletransplantation – Odense Universitetshospital, Rigshospitalet i København, Aarhus Universitetshospital og Aalborg Universitetshospital – som vil varetage behandlingen. Disse afdelinger vil også udføre behandlingen for patienter, der til daglig følges på andre hæmatologiske afdelinger.
De væsentligste bivirkninger er cytokine release syndrome (CRS), ICANS, som er et syndrom med neurologiske komplikationer. Risikoen er størst i de første uger efter infusionen, hvor patienterne overvåges tæt.
Erfaringerne fra de første års anvendelse internationalt viser, at man i langt de fleste tilfælde kan håndtere bivirkningerne effektivt, når behandlingen foregår under specialiserede forhold.
forhold til de første år med CAR-T behandling har man nu gjort vigtige erfaringer, som har forbedret sikkerheden. Patienterne får i dag ofte en såkaldt bridging-behandling forud for infusionen af CAR-T cellerne. Det svarer til den tilgang, man også kender fra højdosis kemoterapi med stamcellestøtte, hvor kræftbyrden først nedbringes, inden den intensive behandling gives.
Når antallet af myelomatoseceller er reduceret på forhånd, mindskes risikoen for alvorlige bivirkninger betydeligt. Erfaringerne viser, at mange patienter derfor kommer forholdsvis let igennem CAR-T forløbet sammenlignet med de tidligste behandlingsår.
Behov for immunglobulin?
En væsentlig bivirkning ved de BCMA-rettede immunterapier – herunder både cilta-cel og det bispecifikke antistof teclistamab – er, at mange patienter oplever en markant svækkelse af immunsystemet med øget risiko for alvorlige infektioner. I flere af de kliniske forsøg har man derfor givet forebyggende immunglobulin for at mindske risikoen.
I nogle danske regioner er man meget opmærksom på denne problematik og tilbyder immunglobulin tidligt i forløbet til mange patienter. I andre regioner er man derimod mere tilbageholdende, primært af økonomiske årsager.
Heldigvis er de nationale retningslinjer for brugen af immunglobulin under opdatering, og vi forventer, at dette vil bidrage til at løse problemet.
Dansk Myelomatose Forenings formand udtaler i den sammenhæng:
– Dansk Myelomatose Forening vil være stærkt opmærksom på dette – og vil ikke tøve med at reagere, hvis det viser sig, at patienternes helbred, livskvalitet og overlevelse ikke sættes først.